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决策级临床试验登记变更
Beam Therapeutics 完成 BEAM-302 关键性 AATD 队列首例患者给药
Beam 已在 BEAM-302 正在进行的 1/2 期试验的全球关键性队列中完成首例患者给药，用于治疗伴或不伴肝病的 AATD 相关肺病。该队列旨在支持美国潜在的加速批准路径。BEAM-302 的最新临床数据也被选定在 2026 年欧洲呼吸学会 (ERS) 大会（2026 年 9 月 5-9 日）上进行晚期突破性口头报告。
关键事实
来源摘录
EX-99.1 2 beam-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Beam Therapeutics 公布 2026 年第二季度财务业绩并宣布 BEAM-302 试验在 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 全球关键性队列中完成首例患者给药 BEAM-302 1/2 期最新临床数据被选定在 2026 年欧洲呼吸学会 (ERS) 大会进行晚期突破性口头报告 Risto-cel 镰状细胞病 1/2 期 BEACON 试验所有成人和青少年患者给药完成；美国生物制品许可申请 (BLA) 预计最早于 2026 年底提交 美国 FDA 批准 BEAM-304 苯丙酮尿症 (PKU) 研究性新药 (IND) 申请后，临床试验启动活动正在进行中 2026 年第二季度末持有现金 12 亿美元，