DYN Dyne Therapeutics

Dyne：FDA接受z-rostudirsen的BLA；PDUFA定于2027年1月21日

FDA已接受z-rostudirsen的BLA并授予优先审评。PDUFA目标行动日期现定为2027年1月21日，为潜在的美国批准确立了明确的监管时间表。

Dyne：FDA接受z-rostudirsen BLA，设定2027年1月21日PDUFA日期

FDA已接受z-rostudirsen（DYNE-251）用于DMD外显子51跳跃的BLA申请，并授予优先审评。已指定2027年1月21日的PDUFA目标行动日期，与公司计划的2027年第一季度美国上市时间表一致。

Dyne Therapeutics：FDA接受z-rostudirsen的BLA，设定2027年1月21日PDUFA

FDA已接受z-rostudirsen的BLA并授予优先审评，PDUFA目标行动日期为2027年1月21日。该申请基于肌营养不良蛋白作为替代终点寻求加速批准，若获批，公司有望在2027年第一季度在美国上市。

Dyne 完成 71 名参与者 ACHIEVE REC 队列 z-basivarsen 的入组

The registrational expansion cohort of the Phase 1/2 ACHIEVE trial is now fully enrolled with 71 participants. Topline data from this cohort are planned for Q1 2027 to support a potential BLA submission for U.S. Accelerated Approval in Q3 2027.

Dyne 启动 DMD 患者 z-rostudirsen 的 3 期 FORZETTO 试验

Dyne 已启动全球 3 期 FORZETTO 确证性试验，评估 z-rostudirsen 在外显子 51 突变可治疗的 DMD 步行男性患者中的疗效。该研究为期 72 周、安慰剂对照（n≈90），已与 FDA 对齐，旨在支持计划中的美国加速批准转为传统批准及美国以外的上市申请。试验设计将于 2026 年 7 月在 ICNMD 会议上公布。

Dyne Therapeutics：z-rostudirsen BLA 提交按计划于 2026 年第二季度进行

Dyne 已与 FDA 完成积极的 pre-BLA 会议，仍按计划于 2026 年第二季度提交 z-rostudirsen 用于外显子 51 DMD 的美国加速批准 BLA。公司还计划于 2026 年第二季度启动全球确证性 3 期试验，假设获得优先审评和批准，潜在美国上市时间定为 2027 年第一季度。

Dyne 计划于 2026 年 Q2 提交 z-rostudirsen 治疗 DMD 的 BLA

该公司宣布，在 DELIVER 1/2 期试验获得积极的 top-line 结果后，正按计划于 2026 年 Q2 提交 z-rostudirsen 的美国加速批准 BLA。假设获得优先审评和批准，预计美国上市时间为 2027 年 Q1。注册性扩展队列已达到主要终点，表现出具有统计学意义的肌营养不良蛋白表达，并在所有六项预设终点上均显示出功能改善。

Dyne Therapeutics：DELIVER 试验 REC 达到主要终点，肌营养不良蛋白水平为 5.46%

注册扩展队列达到了主要终点，肌营养不良蛋白水平统计学显著增加至正常的 5.46%。在六个月时，所有六项预设临床终点均观察到功能改善，肺功能得以维持。公司仍计划于 2026 年第二季度提交美国加速批准的 BLA。