原始来源记录
重大申请已提交
Dyne 计划于 2026 年 Q2 提交 z-rostudirsen 治疗 DMD 的 BLA
该公司宣布，在 DELIVER 1/2 期试验获得积极的 top-line 结果后，正按计划于 2026 年 Q2 提交 z-rostudirsen 的美国加速批准 BLA。假设获得优先审评和批准，预计美国上市时间为 2027 年 Q1。注册性扩展队列已达到主要终点，表现出具有统计学意义的肌营养不良蛋白表达，并在所有六项预设终点上均显示出功能改善。
关键事实
- 申报时间
- 2026年3月2日 12:35
- 事件
- 申请已提交
- 方向
- 积极
- 来源
- SEC 8-K
- 可信度
- 有来源
- 倍数变化
- 较基线变化7倍
- 功能终点
- 所有六项预设顶线功能终点均较安慰剂改善
- 肌营养不良蛋白表达
- 6个月时为正常的5.46%（p<0.0001）
来源摘录
EX-99.1 2 dyn-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Dyne Therapeutics Reports Fourth Quarter and Full Year 2025 Financial Results and Recent Business Highlights - Planned submission for U.S. Accelerated Approval of z-rostudirsen on track for Q2 2026; potential launch in Q1 2027 - - Positive topline results reported from Phase 1/2 DELIVER trial of z-rostudirsen in exon 51 skip amenable Duchenne muscular dystrophy (DMD); additional long-term data to be presented at MDA - - Completion of enrollment in registrational expansion cohort of Phase 1/2 ACHIEVE trial of z-basivarsen in myotonic dystrophy type 1 (DM1) expected in Q2 2026; Phase 3 trial design to be presented at MDA - - Advancing four development candidates for the potential treatment of DMD amenable to skipping of exons 53, 45, 4