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决策级FDA 批准
Denali：FDA批准AVLAYAH（tividenofusp alfa）用于亨特综合征
FDA已授予AVLAYAH加速批准，用于治疗体重≥5 kg的儿科患者亨特综合征的神经系统表现。该批准标志着首款利用转铁蛋白受体穿越血脑屏障的药物。商业化上市正在进行中，首批患者已于2026年4月接受治疗。
关键事实
- 申报时间
- 2026年5月7日 20:03
- 事件
- FDA 批准
- 方向
- 积极
- 来源
- SEC 8-K
- 可信度
- 有来源
- 日历
- FDA 审批决定 (PDUFA) · 2026年4月5日 · 已批准
来源摘录
EX-99.1 2 ex991pressreleaseq12026.htm EX-99.1 Document Exhibit 99.1 Denali Therapeutics Reports First Quarter 2026 Financial Results and Business Highlights • FDA approved AVLAYAH™ (tividenofusp alfa-eknm) for treatment of Hunter syndrome (MPS II) and as first medicine to leverage transferrin receptor to cross blood-brain barrier • AVLAYAH launched in U.S. with strong momentum, vibrant community engagement, and first patients treated in commercial setting in April • Broad clinical pipeline progressing for lysosomal storage and neurodegenerative diseases, including first patient dosed with Oligonucleotide TransportVehicle™(OTV)-enabled DNL628 (OTV:MAPT) targeting tau for Alzheimer's disease • Advancing DNL593 (PTV:PGRN) in Phase 1/2 study for GRN-related frontotemporal dementia after
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决策级
2026年3月24日
00:00
DNLIDenali Therapeutics