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Intellia：FDA受理lonvo-z（HAE）BLA并授予优先审评；PDUFA日期为2027年3月10日

FDA已受理lonvo-z的BLA并授予优先审评，设定PDUFA目标行动日期为2027年3月10日。该机构表示目前不计划召开顾问委员会。这将lonvo-z推向潜在的同类首创批准，成为HAE唯一的一次性体内CRISPR疗法。

Intellia 公布 lonvo-z 治疗 HAE 的 3 期 HAELO 试验积极结果

HAELO 3 期试验达到主要终点，平均每月 HAE 发作减少 87%，62% 的患者在六个月内无发作且无需治疗。其他关键次要终点显示按需治疗和中重度发作减少 89-91%，生活质量显著改善。这些数据支持 4 月启动的滚动 BLA 提交，并符合公司 2027 年上半年潜在美国获批及上市的指引。

Intellia：FDA 解除 MAGNITUDE 3 期 ATTR-CM 试验的临床暂停

FDA 已解除 nex-z 用于 ATTR-CM 的 MAGNITUDE 3 期 IND 临床暂停。已就加强肝功能监测、短期类固醇指导以及新增心血管不稳定和低射血分数排除标准达成一致，以恢复入组。

Intellia：FDA解除MAGNITUDE-2 III期ATTRv-PN试验的临床搁置

FDA已解除nex-z在ATTRv-PN的MAGNITUDE-2 III期IND临床搁置，允许恢复患者入组和给药。公司已与FDA就加强肝脏安全性监测达成一致，并将目标入组人数从约50人增至约60人。针对MAGNITUDE ATTR-CM试验的单独临床搁置仍在继续沟通。

Intellia：FDA对nex-z的MAGNITUDE/MAGNITUDE-2 III期试验实施临床暂停

FDA于2025年10月29日对nex-z的MAGNITUDE和MAGNITUDE-2 III期试验IND申请实施临床暂停，此前一名患者死亡并出现4级肝转氨酶升高。Intellia已暂停nex-z的里程碑指引，等待监管协调，并正与研究者合作制定风险缓解计划。

Intellia：nex-z 1期数据显示TTR降低90%持续至3年

1期数据更新显示，单次剂量nex-z持续产生深度、持久的TTR降低（平均≥90%）直至三年，72%的可评估患者在24个月时显示出具有临床意义的mNIS+7改善。这些结果强化了正在进行的3期MAGNITUDE-2试验的监管路径，该试验的入组完成现预计在2026年上半年，BLA提交目标为2028年。