资产档案

lonvoguran ziclumeran · Intellia (NTLA)

适应症
遗传性血管性水肿 (HAE)
别名
lonvo-z, NTLA-2002
公司NTLAIntellia

Intellia Therapeutics是一家基因编辑公司,专注于开发基于Crispr/Cas9的疗法。Crispr/Cas9代表规律间隔成簇短回文重复序列(Crispr)/Crispr相关蛋白9(Cas9),这是一种用于精确改变基因组DNA特定序列的革命性技术。Intellia专注于利用这项技术治疗遗传性疾病。该公司正在评估多种基因编辑方法,包括体内和体外疗法,以治疗高未满足医疗需求的疾病,包括ATTR淀粉样变性、遗传性血管性水肿、镰状细胞病和免疫肿瘤学。Intellia已与多家公司建立了合作关系,以推进其产品…

已登记试验

登记编号阶段状态主要完成日期入组人数研究中心
NCT051208301/2 期进行中,不再招募2024年4月4日379 个研究中心中 0 个位于美国
NCT066344203 期进行中,不再招募2026年2月10日8029 个研究中心中 14 个位于美国

Intellia 的其他在册药物

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