REGN 再生元制药

Regeneron Pasatru (garetosmab) 获 FDA 批准用于 FOP

FDA 批准 Pasatru (garetosmab) 用于减少成纤维发育不良性骨化症 (FOP) 成人患者新异位骨化病灶的形成和临床评估的发作。欧盟也在审查一项监管申请。

阿柏西普 · NCT07705555 注册更新

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Alnylam 报告 Brezosiran 在亨廷顿病中的积极 1b 期数据

Brezosiran (ALN-HTT02) 的初始 1b 期结果显示，3 个月时脑脊液突变亨廷顿蛋白平均降低 60-64%（个体最高达 83%），安全性良好，并具有每年两次给药的潜力。Alnylam 计划在 2027 年启动一项安慰剂对照的关键性研究，具体取决于监管部门的批准。这些数据已在 EHDN 大会上公布，并将在 2026 年 10 月 26 日的 RNAi 圆桌会议上进行讨论。

dupilumab · NCT07783425 注册更新

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fianlimab · NCT06769698 注册更新

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阿柏西普 · NCT07705555 注册更新

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aflibercept · FDA 标签更新（20260406 生效）

EYLEA HD 的 FDA 标签有了新版本，于 20260406 生效；适应症文本已更改。

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Regeneron DB-OTO (lunsotogene parvec-cwha) restores hearing in 9/12 children with OTOF deafness

NEJM publication and Cincinnati Children's press release report positive topline results from the CHORD trial of one-time intra-cochlear gene therapy. 9 of 12 children achieved hearing to ≤70 dB, with 4 reaching normal/near-normal levels. Additional data from two siblings treated at the site expected in October 2026.

dupilumab · NCT07783425 注册更新

状态：NOT_YET_RECRUITING → RECRUITING；主要完成：2028-08-29 → 2028-09-08；完成：2029-06-05 → 2029-06-15；国家：{'total_sites': 1, 'us_sites': 1} → {'total_sites': 22, 'us_sites': 12}

Regeneron 和 Sanofi 修订抗体 LCA 以共同开发四种新的 IL-4/IL-13 资产

Regeneron 和 Sanofi 签署了其抗体许可和合作协议的第六次修订，以共同开发和共同商业化四种由 Regeneron 发明的新抗体，这些抗体靶向 IL-13、IL-4、IL-4Rα 以及一种双特异性 IL-4xIL-13。Sanofi 将向 Regeneron 支付 10 亿美元的预付款以及高达 70 亿美元的开发、监管和商业里程碑付款；利润将平均分配。

翰森制药 Olatorepatide 3 期 LIGHTEN 减重数据（48 周 19.3%）在 EASD 2026 上公布

翰森制药在 EASD 2026 大会上以最新突破口头摘要形式公布了 Olatorepatide（HS-20094）在中国超重或肥胖成人中的积极 3 期 LIGHTEN 结果。15 mg 剂量在 48 周时实现平均体重减轻 19.3%，且未出现平台期，腰围减少 16.0 厘米，胃肠道不良事件发生率低（恶心 7.8%，呕吐 4.9%）。用于体重管理的 NDA 已于 2026 年 6 月被中国 NMPA 受理；该资产还与 Regeneron 合作开发中国以外权益。

翰森制药在 EASD 2026 上展示 LIGHTEN 奥拉替派减重 III 期数据

翰森展示了奥拉替派（HS-20094）III 期 LIGHTEN 积极结果，在 48 周时（15 mg）平均体重减轻 19.3%，无平台期，且胃肠道耐受性良好（恶心 7.8%，呕吐 4.9%）。减重适应症 NDA 已于 2026 年 6 月被国家药品监督管理局受理；该资产在中国以外地区与 Regeneron 合作。

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Biohaven BHV-1530 1 期数据入选 ENA 2026 口头报告

Biohaven 宣布，正在进行的 BHV1530-101 研究的 BHV-1530 1 期数据将于 2026 年 11 月 19 日在 EORTC-NCI-AACR 研讨会上以口头形式报告。该报告将包括单药治疗数据以及与 cemiplimab 联合治疗的数据，该联合基于与 Regeneron 的临床供应协议。抗 PD-1 联合队列的入组已经开始。

cemdisiran · NCT05744921 注册更新

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阿柏西普 · NCT07705555 注册更新

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lonvoguran ziclumeran · NCT05120830 注册更新

完成时间：2026-07 → 2027-05-31

fianlimab · NCT04590326 注册更新

主要完成：2027-03-25 → 2028-11-08；完成：2027-11-30 → 2028-11-08

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cemdisiran · NCT05744921 注册更新

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aflibercept · NCT07705555 注册更新

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Intellia：FDA受理lonvo-z（HAE）BLA并授予优先审评；PDUFA日期为2027年3月10日

FDA已受理lonvo-z的BLA并授予优先审评，设定PDUFA目标行动日期为2027年3月10日。该机构表示目前不计划召开顾问委员会。这将lonvo-z推向潜在的同类首创批准，成为HAE唯一的一次性体内CRISPR疗法。

Regeneron Pharmaceuticals Inc · FDA 批准 Pasatru（garetosmab-grts）

FDA 的 Purple Book 将 BLA 761508（Pasatru，garetosmab-grts；Regeneron Pharmaceuticals, Inc.，CDER）列为已于 2026-08-19 获批。

Regeneron：FDA接受cemdisiran用于gMG的NDA，设定2026年11月PDUFA

FDA和EMA已接受cemdisiran用于成人gMG的监管申报。FDA授予优先审评，目标行动日期为2026年11月；EC预计于2027年下半年作出决定。

Intellia 公布 lonvo-z 治疗 HAE 的 3 期 HAELO 试验积极结果

HAELO 3 期试验达到主要终点，平均每月 HAE 发作减少 87%，62% 的患者在六个月内无发作且无需治疗。其他关键次要终点显示按需治疗和中重度发作减少 89-91%，生活质量显著改善。这些数据支持 4 月启动的滚动 BLA 提交，并符合公司 2027 年上半年潜在美国获批及上市的指引。

再生元：III期fianlimab + cemiplimab黑色素瘤试验未达到PFS终点

fianlimab联合cemiplimab对比pembrolizumab单药的III期试验未达到主要PFS终点的统计学显著性。高剂量联合用药的中位PFS观察到5.1个月的数值改善（11.5个月对比6.4个月，HR 0.845，p=0.0627）。对比Opdualag的另一项III期头对头试验仍在进行中。