REGN 再生元制药

aflibercept · NCT07705555 注册更新

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Intellia：FDA受理lonvo-z（HAE）BLA并授予优先审评；PDUFA日期为2027年3月10日

FDA已受理lonvo-z的BLA并授予优先审评，设定PDUFA目标行动日期为2027年3月10日。该机构表示目前不计划召开顾问委员会。这将lonvo-z推向潜在的同类首创批准，成为HAE唯一的一次性体内CRISPR疗法。

Regeneron Pharmaceuticals Inc · FDA 批准 Pasatru（garetosmab-grts）

FDA 的 Purple Book 将 BLA 761508（Pasatru，garetosmab-grts；Regeneron Pharmaceuticals, Inc.，CDER）列为已于 2026-08-19 获批。

Regeneron：FDA接受cemdisiran用于gMG的NDA，设定2026年11月PDUFA

FDA和EMA已接受cemdisiran用于成人gMG的监管申报。FDA授予优先审评，目标行动日期为2026年11月；EC预计于2027年下半年作出决定。

Intellia 公布 lonvo-z 治疗 HAE 的 3 期 HAELO 试验积极结果

HAELO 3 期试验达到主要终点，平均每月 HAE 发作减少 87%，62% 的患者在六个月内无发作且无需治疗。其他关键次要终点显示按需治疗和中重度发作减少 89-91%，生活质量显著改善。这些数据支持 4 月启动的滚动 BLA 提交，并符合公司 2027 年上半年潜在美国获批及上市的指引。

再生元：III期fianlimab + cemiplimab黑色素瘤试验未达到PFS终点

fianlimab联合cemiplimab对比pembrolizumab单药的III期试验未达到主要PFS终点的统计学显著性。高剂量联合用药的中位PFS观察到5.1个月的数值改善（11.5个月对比6.4个月，HR 0.845，p=0.0627）。对比Opdualag的另一项III期头对头试验仍在进行中。

Regeneron：FDA批准Otarmeni（lunsotogene parvec-cwha）用于OTOF听力损失

FDA授予首个双AAV基因疗法针对OTOF相关听力损失的完全批准。该批准在国家优先券计划下61天内完成，是现代FDA历史上最快的BLA批准。

Regeneron Pharmaceuticals Inc · FDA 批准 OTARMENI (lunsotogene parvec-cwha)

FDA 的 Purple Book 将 BLA 125874 (OTARMENI, lunsotogene parvec-cwha; Regeneron Pharmaceuticals, Inc., CBER) 列为已于 2026-04-23 获得许可。

赛诺菲/再生元：Dupixent获美国批准用于2-11岁CSU儿童

FDA批准Dupixent用于2-11岁CSU儿童，这些儿童在接受H1抗组胺药治疗后仍有症状，使其成为该年龄组首款生物制剂。该批准扩展了此前涵盖成人和12岁及以上青少年的标签。该决定主要基于LIBERTY-CUPID项目的数据，包括成人/青少年研究的推断和儿科PK数据。

赛诺菲/再生元：Dupixent 获欧盟批准，扩大至 2-11 岁 CSU 儿童

欧盟委员会已批准 Dupixent 用于治疗 2-11 岁中重度 CSU 儿童，这些儿童在使用 H1 抗组胺药后仍有症状且未接受过抗 IgE 治疗。此前欧盟批准的适应症为成人及 ≥12 岁青少年，此次批准扩大了适应人群，并成为该年龄组首个靶向疗法。批准依据 LIBERTY-CUPID 数据，包括成人 3 期研究及 CUPIDKids 儿科研究的疗效外推。

Intellia：FDA 解除 MAGNITUDE 3 期 ATTR-CM 试验的临床暂停

FDA 已解除 nex-z 用于 ATTR-CM 的 MAGNITUDE 3 期 IND 临床暂停。已就加强肝功能监测、短期类固醇指导以及新增心血管不稳定和低射血分数排除标准达成一致，以恢复入组。

Regeneron：FDA批准EYLEA HD用于RVO和每月给药灵活性

FDA批准EYLEA HD用于RVO后的黄斑水肿以及所有获批适应症的每月给药。一家新制造商也被批准用于灌装EYLEA HD小瓶，同一制造商灌装预充式注射器的监管申请预计将于2026年第二季度做出决定。

Intellia：FDA解除MAGNITUDE-2 III期ATTRv-PN试验的临床搁置

FDA已解除nex-z在ATTRv-PN的MAGNITUDE-2 III期IND临床搁置，允许恢复患者入组和给药。公司已与FDA就加强肝脏安全性监测达成一致，并将目标入组人数从约50人增至约60人。针对MAGNITUDE ATTR-CM试验的单独临床搁置仍在继续沟通。

Intellia：FDA对nex-z的MAGNITUDE/MAGNITUDE-2 III期试验实施临床暂停

FDA于2025年10月29日对nex-z的MAGNITUDE和MAGNITUDE-2 III期试验IND申请实施临床暂停，此前一名患者死亡并出现4级肝转氨酶升高。Intellia已暂停nex-z的里程碑指引，等待监管协调，并正与研究者合作制定风险缓解计划。

Regeneron Pharmaceuticals Inc · FDA 批准 Eydenzelt（aflibercept-boav）

FDA 的 Purple Book 将 BLA 761377（Eydenzelt，aflibercept-boav；CELLTRION, Inc.，CDER）列为已于 2025-10-02 获批。

Intellia：nex-z 1期数据显示TTR降低90%持续至3年

1期数据更新显示，单次剂量nex-z持续产生深度、持久的TTR降低（平均≥90%）直至三年，72%的可评估患者在24个月时显示出具有临床意义的mNIS+7改善。这些结果强化了正在进行的3期MAGNITUDE-2试验的监管路径，该试验的入组完成现预计在2026年上半年，BLA提交目标为2028年。