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决策级FDA 批准
Regeneron：FDA批准Otarmeni（lunsotogene parvec-cwha）用于OTOF听力损失
FDA授予首个双AAV基因疗法针对OTOF相关听力损失的完全批准。该批准在国家优先券计划下61天内完成，是现代FDA历史上最快的BLA批准。
关键事实
来源摘录
FDA批准首个基因疗法用于治疗遗传性听力损失，纳入国家优先券计划 FDA批准Otarmeni（lunsotogene parvec-cwha），这是首个基于双AAV的基因疗法，用于治疗儿童和成人患者OTOF基因相关的重度至极重度听力损失。该批准在专员国家优先券计划下61天内完成，标志着现代FDA历史上最快的BLA批准。在临床试验中，20名可评估患者中有80%出现听力改善。该疗法由Regeneron Pharmaceuticals开发。