原始来源记录
决策级顶线结果
Intellia 公布 lonvo-z 治疗 HAE 的 3 期 HAELO 试验积极结果
HAELO 3 期试验达到主要终点，平均每月 HAE 发作减少 87%，62% 的患者在六个月内无发作且无需治疗。其他关键次要终点显示按需治疗和中重度发作减少 89-91%，生活质量显著改善。这些数据支持 4 月启动的滚动 BLA 提交，并符合公司 2027 年上半年潜在美国获批及上市的指引。
关键事实
- 申报时间
- 2026年6月15日 12:52
- 事件
- 顶线结果
- 方向
- 积极
- 来源
- SEC 8-K
- 可信度
- 有来源
- 日历
- FDA 审批决定 (PDUFA) · 2027年3月10日 · 积极
- 2030 年市场规模
- 63 亿美元
- 3 期入组
- 80 名患者
来源摘录
EX-99.1 2 ntla-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Intellia Therapeutics 公布 lonvoguran ziclumeran（lonvo-z）在遗传性血管性水肿患者中的额外 3 期积极结果 • HAELO 3 期临床试验数据今日在 2026 年欧洲过敏与临床免疫学学会年会以最新突破口头报告形式发布 • HAELO 论文同时发表于《新英格兰医学杂志》 马萨诸塞州剑桥，2026 年 6 月 13 日 – Intellia Therapeutics, Inc.（纳斯达克：NTLA），一家致力于利用 CRISPR 基因编辑及其他核心技术革新医学的领先生物制药公司，今日公布 lonvo-z（原 NTLA-2002）用于遗传性血管性水肿的全球 3 期 HAELO 临床试验的额外积极结果