VRTX 福泰制药

povetacicept · NCT07501702 注册更新

状态：RECRUITING → ACTIVE_NOT_RECRUITING；入组人数：30 → 34；国家：{'total_sites': 28, 'us_sites': 15} → {'total_sites': 31, 'us_sites': 18}

Vertex Povetacicept PDUFA 定于 2026 年 11 月 30 日，在 IgAN 的 3 期 RAINIER 数据呈阳性后

FDA 已接受 povetacicept 用于 IgAN 的加速批准 BLA，PDUFA 目标行动日期为 2026 年 11 月 30 日。3 期 RAINIER 达到其主要终点，在第 36 周中期分析中与安慰剂相比 UPCR 降低 49.8%，此外在优化支持治疗基础上还达到两个关键次要终点。

povetacicept · NCT07807995 注册更新

国家：{'total_sites': 3, 'us_sites': 3} → {'total_sites': 4, 'us_sites': 4}

Vertex 在 NACFC 展示 ALYFTREK 胰腺功能恢复数据

Vertex 展示了来自 ALYFTREK（vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor）开放标签扩展研究的新的中期数据，该研究针对 2-5 岁囊性纤维化儿童。这些数据显示部分儿童的外分泌胰腺功能恢复，使他们能够停用胰酶替代疗法（PERT），而这在以前被认为是不可逆的。在北美囊性纤维化大会上还展示了关于 CFTR 调节剂的其他真实世界和临床证据。

povetacicept · NCT07807995 注册更新

状态：NOT_YET_RECRUITING → ENROLLING_BY_INVITATION；国家/地区：{'total_sites': 0, 'us_sites': 0} → {'total_sites': 3, 'us_sites': 3}

Vertex 报告 inaxaplin 在 AMKD 中的 2b 期 AMPLIFIED 积极顶线结果；AMPLITUDE 入组完成

2b 期 AMPLIFIED 研究达到其主要终点，在轻度蛋白尿队列中 UACR 降低 -42.7%，在 2 型糖尿病队列中降低 -17.3%，均在标准治疗基础上。Inaxaplin 安全且耐受性良好。关键 2/3 期 AMPLITUDE 试验的入组已完成，预计 2027 年初将获得中期分析数据，该数据可能支持加速批准。

povetacicept · NCT07204275 注册更新

国家：{'total_sites': 114, 'us_sites': 26} → {'total_sites': 115, 'us_sites': 27}

Vertex 与 Lindsey Vonn 合作推广 JOURNAVX（suzetrigine）

该新闻稿宣布与 Lindsey Vonn 达成营销合作，以提高 JOURNAVX 的知名度。确认 FDA 批准于 2025 年 1 月 30 日发生，并指出该产品已开具给超过一百万美国人。未披露新的监管里程碑或标签变更。

Vertex：FDA为povetacicept IgAN BLA设定2026年11月30日PDUFA日期

FDA已受理Vertex针对povetacicept在成人IgAN患者中加速批准的BLA，并指定PDUFA目标行动日期为2026年11月30日。该申报基于正在进行的3期RAINIER试验预先指定的第36周中期分析。如果获批，povetacicept将成为Vertex首个上市的肾脏病产品。

Vertex Casgevy 获 FDA 批准用于 2 岁及以上 SCD 和 TDT 患者

FDA 将 Casgevy 的标签扩大至 2 岁及以上患有 SCD 或 TDT 的儿童，使其成为该年龄组首个获批的基因疗法。此次批准在提交后 53 天内通过 CNPV 试点计划授予，基于 5–11 岁患者数据的推断。Casgevy 仍为一次性自体 CRISPR 疗法，安全警告保持不变。

Vertex：FDA接受povetacicept在IgAN的BLA；PDUFA日期为2026年11月30日

FDA已接受Vertex针对povetacicept在IgAN寻求加速批准的BLA，并将PDUFA目标行动日期定为2026年11月30日。该提交基于RAINIER 3期试验预先指定的第36周中期分析，显示蛋白尿较安慰剂显著降低。

Vertex 完成 povetacicept 在 IgAN 的滚动 BLA 提交

Vertex 已完成向 FDA 提交 povetacicept 在 IgA 肾病加速批准的滚动 BLA，基于积极的 3 期中期分析数据。公司正在使用优先审评券，预计 FDA 审评时间将从 BLA 受理之日起缩短至六个月。此次提交推动 povetacicept 向 IgAN 美国市场准入迈进。

Vertex 获得 FDA 批准，ALYFTREK 和 TRIKAFTA 标签扩展

FDA 已批准 ALYFTREK（6 岁及以上）和 TRIKAFTA（2 岁及以上）的扩展适应症，涵盖任何能产生 CFTR 蛋白的 CFTR 变异。此举新增约 800 名此前不符合条件的美国患者，使符合条件的总人数达到囊性纤维化人群的约 95%。

Vertex 计划于 2026 年上半年提交 povetacicept 在 IgAN 适应症的 BLA 申请

8-K 文件显示 Vertex 计划于 2026 年上半年完成 povetacicept 在 IgAN 适应症的美国加速批准 BLA 提交。这为该资产设定了明确的监管提交里程碑。文件中未提供其他监管结果或日期。