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Cytokinetics：ACACIA-HCM 3期研究在nHCM中获得积极顶线结果

ACACIA-HCM在第36周达到双重主要终点（KCCQ-CSS和pVO2），与安慰剂相比具有统计学显著改善。Cytokinetics将在2026年第四季度提交aficamten用于症状性nHCM的补充NDA，将适应症范围扩展至目前已获批的oHCM适应症之外。

Cytokinetics：FDA为aficamten sNDA（MAPLE-HCM）设定PDUFA日期为2026年11月14日

该文件指出，aficamten的补充NDA（MAPLE-HCM）正在接受FDA审查，PDUFA目标行动日期为2026年11月14日。这为aficamten在oHCM中的潜在标签扩展确立了具体的监管里程碑。

赛诺菲/再生元：Dupixent获美国批准用于2-11岁CSU儿童

FDA批准Dupixent用于2-11岁CSU儿童，这些儿童在接受H1抗组胺药治疗后仍有症状，使其成为该年龄组首款生物制剂。该批准扩展了此前涵盖成人和12岁及以上青少年的标签。该决定主要基于LIBERTY-CUPID项目的数据，包括成人/青少年研究的推断和儿科PK数据。

赛诺菲/再生元：Dupixent 获欧盟批准，扩大至 2-11 岁 CSU 儿童

欧盟委员会已批准 Dupixent 用于治疗 2-11 岁中重度 CSU 儿童，这些儿童在使用 H1 抗组胺药后仍有症状且未接受过抗 IgE 治疗。此前欧盟批准的适应症为成人及 ≥12 岁青少年，此次批准扩大了适应人群，并成为该年龄组首个靶向疗法。批准依据 LIBERTY-CUPID 数据，包括成人 3 期研究及 CUPIDKids 儿科研究的疗效外推。

Royalty Pharma：FDA批准Cytokinetics的MYQORZO（aficamten）用于oHCM

FDA批准了MYQORZO（aficamten）用于症状性梗阻性肥厚型心肌病的NDA。Royalty Pharma现在可从销售中获得4.5%的特许权使用费（最高50亿美元），之后为1%，此外还有2.75亿美元已提取资金的1.9倍偿还，期限10年。Cytokinetics可在12个月内额外提取1.75亿美元，从而触发进一步的1.9倍偿还。

Cytokinetics：FDA PDUFA 日期定于 2025 年 12 月 26 日，用于 aficamten NDA

obstructive HCM 的 aficamten NDA 仍在 FDA 审查中，确认的 PDUFA 行动日期为 2025 年 12 月 26 日。公司于 2025 年 9 月 15 日与 FDA 举行了 Late Cycle Meeting，讨论了 REMS 和上市后要求，并继续预期如果获批将获得差异化标签。

Cytokinetics：aficamten NDA PDUFA 日期仍为 2025 年 12 月 26 日

FDA 于 2025 年 9 月 15 日举行了晚期周期会议，并就 aficamten 的拟议 REMS 和标签提供了反馈。阻塞性肥厚型心肌病 NDA 的 PDUFA 目标行动日期保持不变，仍为 2025 年 12 月 26 日。