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Alnylam Pharmaceuticals 是 RNA 干扰 (RNAi) 治疗学研究的领导者。RNAi 是细胞内一种天然存在的生物途径,用于序列特异性沉默和调节基因表达。Alnylam 的商业化 RNAi 治疗产品包括 Onpattro 和 Amvuttra(用于 hATTR 淀粉样变性)、Givlaari(用于急性肝卟啉病)和 Oxlumo(用于 1 型原发性高草酸尿症),均由 Alnylam 开发和商业化。此外,Leqvio(用于高胆固醇血症)和 Qfitlia(用于 A 型或 B 型血友病)正由 Alnylam 的合作伙伴诺华和赛诺菲分别商业化。它还在心血管代谢疾病、神经科学和血液学等各种治疗领域拥有多个临床项目。
在册资产: brezosiran, elebsiran, nucresiran
ALNY 的有日期催化剂,含近期已决定的。
ALNY 的全部一手事件,最新在前。
Alnylam 将 TRITON-CM 3 期试验中 nucresiran 用于 ATTR-CM 的目标入组人数扩大至 2,250 名患者
Alnylam 将事件驱动的 TRITON-CM 3 期试验中 nucresiran 的目标入组人数从 1,750 名增加至 2,250 名患者,并富集早期疾病患者。公司继续预计在获得积极数据和批准的情况下于 2030 年前推出产品。
Alnylam 报告 Brezosiran 在亨廷顿病中的积极 1b 期数据
Brezosiran (ALN-HTT02) 的初始 1b 期结果显示,3 个月时脑脊液突变亨廷顿蛋白平均降低 60-64%(个体最高达 83%),安全性良好,并具有每年两次给药的潜力。Alnylam 计划在 2027 年启动一项安慰剂对照的关键性研究,具体取决于监管部门的批准。这些数据已在 EHDN 大会上公布,并将在 2026 年 10 月 26 日的 RNAi 圆桌会议上进行讨论。
状态: ACTIVE_NOT_RECRUITING → COMPLETED; 完成日期: 2026-02 → 2026-01-23; 国家: {'total_sites': 29, 'us_sites': 0} → {'total_sites': 28, 'us_sites': 0}
Vir Biotechnology 将在 AASLD 2026 上展示 Elebsiran + Tobevibart 的扩展 2 期 SOLSTICE 数据
Vir Biotechnology 将展示慢性丁型肝炎中 elebsiran 和 tobevibart 联合疗法的扩展 2 期 SOLSTICE 试验结果,包括至第 96 周的 HDV RNA 应答模式和一项 NK 细胞转化亚研究。两场口头报告定于 2026 年 11 月 8 日在 The Liver Meeting 2026 上进行。
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