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ALNY Alnylam

Alnylam Pharmaceuticals 是 RNA 干扰 (RNAi) 治疗学研究的领导者。RNAi 是细胞内一种天然存在的生物途径，用于序列特异性沉默和调节基因表达。Alnylam 的商业化 RNAi 治疗产品包括 Onpattro 和 Amvuttra（用于 hATTR 淀粉样变性）、Givlaari（用于急性肝卟啉病）和 Oxlumo（用于 1 型原发性高草酸尿症），均由 Alnylam 开发和商业化。此外，Leqvio（用于高胆固醇血症）和 Qfitlia（用于 A 型或 B 型血友病）正由 Alnylam 的合作伙伴诺华和赛诺菲分别商业化。它还在心血管代谢疾病、神经科学和血液学等各种治疗领域拥有多个临床项目。