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决策级顶线结果
Alnylam 报告 Brezosiran 在亨廷顿病中的积极 1b 期数据
Brezosiran (ALN-HTT02) 的初始 1b 期结果显示，3 个月时脑脊液突变亨廷顿蛋白平均降低 60-64%（个体最高达 83%），安全性良好，并具有每年两次给药的潜力。Alnylam 计划在 2027 年启动一项安慰剂对照的关键性研究，具体取决于监管部门的批准。这些数据已在 EHDN 大会上公布，并将在 2026 年 10 月 26 日的 RNAi 圆桌会议上进行讨论。
关键事实
- 申报时间
- 2026年10月23日 07:45
- 事件
- 顶线结果
- 方向
- 积极
- 来源
- 公司新闻稿
- 可信度
- 有来源
- 脑脊液突变亨廷顿蛋白降低
- 3 个月时平均 60-64%（个体最高达 83%）
来源摘录
Alnylam 宣布 Brezosiran (ALN-HTT02) 初始 1b 期积极数据，显示在亨廷顿病中深度且持久的亨廷顿蛋白降低 Alnylam 宣布 Brezosiran (ALN-HTT02) 初始 1b 期积极数据，显示在亨廷顿病中深度且持久的亨廷顿蛋白降低 Alnylam 宣布 Brezosiran (ALN-HTT02) 初始 1b 期积极数据，显示在亨廷顿病中深度且持久的亨廷顿蛋白降低 - 初始 1b 期结果显示，3 个月时脑脊液突变亨廷顿蛋白平均降低 60% 至 64%，个体降低最高达 83%，安全性及耐受性良好，并具有每年两次给药的潜力 - - 独特靶向方法可同时降低突变亨廷顿蛋白和较短的突变 HTT1a - - 安慰剂对照的关键性