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Alnylam Pharmaceuticals 是 RNA 干扰 (RNAi) 治疗学研究的领导者。RNAi 是细胞内一种天然存在的生物途径,用于序列特异性沉默和调节基因表达。Alnylam 的商业化 RNAi 治疗产品包括 Onpattro 和 Amvuttra(用于 hATTR 淀粉样变性)、Givlaari(用于急性肝卟啉病)和 Oxlumo(用于 1 型原发性高草酸尿症),均由 Alnylam 开发和商业化。此外,Leqvio(用于高胆固醇血症)和 Qfitlia(用于 A 型或 B 型血友病)正由 Aln…
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| 登记编号 | 阶段 | 状态 | 主要完成日期 | 入组人数 | 研究中心 |
|---|---|---|---|---|---|
| NCT07052903 | 3 期 | 招募中 | 2030年5月28日 | 1750 | 266 个研究中心中 45 个位于美国 |
| NCT07223203 | 3 期 | 招募中 | 2027年12月27日 | 125 | 61 个研究中心中 11 个位于美国 |
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