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决策级FDA 批准
Vertex Casgevy 获 FDA 批准用于 2 岁及以上 SCD 和 TDT 患者
FDA 将 Casgevy 的标签扩大至 2 岁及以上患有 SCD 或 TDT 的儿童，使其成为该年龄组首个获批的基因疗法。此次批准在提交后 53 天内通过 CNPV 试点计划授予，基于 5–11 岁患者数据的推断。Casgevy 仍为一次性自体 CRISPR 疗法，安全警告保持不变。
关键事实
来源摘录
FDA 批准首款用于幼童镰状细胞病的基因疗法 马里兰州银泉，2026 年 7 月 1 日（GLOBE NEWSWIRE）——美国食品药品监督管理局今日发布补充批准，批准 Casgevy（exagamglogene autotemcel）用于 2 岁及以上患有复发性血管闭塞危象（VOCs）的镰状细胞病（SCD）或输血依赖性 β 地中海贫血（TDT）的患者。这是首个获批用于 2 岁及以上 SCD 患者的基因疗法。 Casgevy 此前已获批用于 12 岁及以上患有复发性 VOCs 或 TDT 的患者。 “今天的决定使低至 2 岁的儿科患者能够获得一种关键的额外治疗选择，以治疗这些使人衰弱、危及生命的疾病