TSHA Taysha Gene

Taysha 完成 REVEAL 关键剂量；6 个月主要数据和 FDA 反馈预计 2027 年上半年

REVEAL 关键试验中 17 名患者的给药现已完成，触发 6 个月中期分析，该分析将构成计划中的 BLA 提交基础。A 部分长期数据显示，100% 的患者获得或重新获得 ≥1 项发育里程碑，并在 ≥12 个月内保持持久且不断加深的功能改善。关键 6 个月分析的主要结果及 FDA 对 BLA 路径的反馈预计将于 2027 年上半年公布。

Taysha Gene Therapies：TSHA-102 BLA支持性PPQ活动已启动

Taysha于2026年4月启动了TSHA-102的BLA支持性工艺性能确认（PPQ）活动，采用商业化生产工艺，预计2026年第四季度完成。FDA在2026年1月的C类会议后认可了PPQ活动策略。该CMC里程碑将生产活动与TSHA-102在Rett综合征中的计划BLA提交时间表保持一致。

Taysha：REVEAL关键试验与ASPIRE给药将于2026年Q2完成

8-K文件显示，REVEAL关键试验已有多名患者完成给药，且FDA已批准启动ASPIRE试验；两项试验均按计划于2026年Q2完成给药。FDA书面确认了PPQ/可比性CMC策略，该策略将支持计划中的BLA申报材料。未公布新的监管决定或PDUFA日期。

TSHA-102 获 FDA 突破性疗法认定

FDA 基于 REVEAL 1/2 期 Part A 数据授予 TSHA-102 突破性疗法认定，用于治疗 Rett 综合征。该认定体现了 FDA 对 TSHA-102 治疗潜力的认可，并为加速开发和审评提供了途径。

Taysha 获得 FDA 突破性疗法认定，TSHA-102 用于 Rett 综合征

FDA 授予 TSHA-102 突破性疗法认定，依据 Part A REVEAL 数据显示发育里程碑获得/恢复的应答率为 100%。公司已与 FDA 就关键试验方案和 SAP 达成一致，包括可能支持更早 BLA 提交的 6 个月中期分析。单臂关键试验的入组计划于 2025 年 Q4 开始。