TSHA-102 · Taysha Gene (TSHA)

TSHATaysha Gene

Taysha Gene Therapies Inc是一家临床阶段的生物技术公司，专注于推进AAV基因疗法，用于治疗中枢神经系统（CNS）的严重单基因疾病。该公司的临床项目TSHA-102正在开发用于治疗雷特综合征，这是一种罕见的神经发育障碍，目前没有针对该疾病遗传根源的已批准的疾病修正疗法。该公司将其业务视为一个单一的运营部门，即基因疗法部门，该部门是开发用于治疗罕见中枢神经系统单基因疾病的AAV基因疗法的业务。