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Harmony Biosciences：Pitolisant GR NDA获受理；PDUFA日期为2027年4月1日

FDA于2026年7月受理了pitolisant GR片剂的NDA。该机构设定的目标PDUFA日期为2027年4月1日，确立了这种胃肠道缓释制剂的监管时间表，该制剂旨在减少胃肠道副作用并允许在不进行滴定的情况下达到治疗剂量。

Harmony Biosciences：Pitolisant GR NDA将于2026年第二季度提交，PDUFA日期为2027年第一季度

该公司宣布，Pitolisant GR（胃肠道耐受性pitolisant）的NDA提交计划于2026年第二季度进行。预计的PDUFA日期为2027年第一季度，通过减少胃肠道副作用并允许无需滴定的治疗剂量的新制剂，将pitolisant产品线延伸至2040年代。

Harmony Biosciences 将在 2026 年美国神经病学学会年会上展示 EPX-100 开放标签扩展数据

该公司将在 2026 年美国神经病学学会年会上展示正在进行的 EPX-100 治疗 Dravet 综合征的 3 期 ARGUS 试验的初步开放标签扩展结果。海报定于 2026 年 4 月 22 日上午 8:00–9:00（中部时间）展示。此公告未披露新的监管或临床结果数据。

Harmony Biosciences：Pitolisant GR NDA将于2026年Q2提交，PDUFA日期为2027年Q1

该公司表示，pitolisant GR的NDA将于2026年Q2提交，预计PDUFA日期为2027年Q1。这为旨在将pitolisant产品线延长至2040年代的胃肠道抗性制剂设定了下一个正式监管里程碑。

Harmony Biosciences 将 pitolisant GR NDA 的 PDUFA 日期定于 2027 年第一季度

pitolisant GR 的 NDA 提交计划于 2026 年第二季度，预计 PDUFA 日期为 2027 年第一季度。新型胃肠道耐受制剂旨在减少胃肠道副作用，并允许在无需滴定的情况下达到治疗剂量，将 pitolisant 产品线延长至 2040 年代。

Harmony Biosciences 提交 pitolisant HD 的 IND；3 期试验将于 2025 年 Q4 启动

pitolisant HD 的 IND 已提交至 FDA。针对发作性睡病和特发性嗜睡症的 3 期注册试验计划于 2025 年 Q4 开始，目标 PDUFA 日期为 2028 年。已提交实用专利，潜在独占权可至 2044 年。