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uniQure 提交 ifezuntirgene inilparvovec 治疗亨廷顿病的 BLA

uniQure 已向 FDA 提交 BLA，寻求 ifezuntirgene inilparvovec 治疗亨廷顿病的加速批准。公司还向英国 MHRA 提交了 MAA。两项申报均基于三年期 I/II 期数据显示疾病进展较外部对照组减缓。

uniQure：AMT-130 BLA 申报按计划于 2026 年第三季度进行；4 年数据将于 9 月公布

在与 FDA 举行 B 类会议后，uniQure 确认双方已就基于现有数据提交 AMT-130 用于亨廷顿病的加速批准 BLA 达成一致。公司仍计划于 2026 年第三季度提交 BLA，并将于 2026 年 9 月公布 I/II 期四年的随访数据。

uniQure 计划为亨廷顿舞蹈症的 AMT-130 提交 BLA

FDA 确认 3 年 I/II 期数据可作为寻求加速批准的 BLA 的主要依据。公司计划于 2026 年第三季度提交 BLA，并在提交前必须与 FDA 就确证性研究设计达成一致。

uniQure 计划于 2026 年第三季度提交 AMT-130 治疗亨廷顿舞蹈症的 BLA 申请

FDA 确认 3 年 I/II 期数据可作为加速批准的主要依据。公司将在提交前与 FDA 就确证性研究设计达成一致，并计划于 2026 年第三季度提交 BLA。

uniQure：AMT-130 的 FDA B 类会议定于 2026 年第二季度举行

uniQure 已获 FDA 批准举行 B 类会议，讨论潜在的新临床试验设计及 AMT-130 四年期数据的统计分析计划。此次会议是在 A 类会议之后召开的，FDA 当时表示现有 I/II 期数据与外部对照相比不足以支持上市申请。

uniQure：FDA 拒绝 AMT-130 的 I/II 期外部对照数据

FDA 表示，I/II 期数据与外部对照相比不足以支持上市申请，并强烈建议开展前瞻性、随机、双盲、假对照的 III 期研究。uniQure 计划于 2026 年第二季度申请 B 类会议，讨论 III 期设计方案，这将实质性延长监管时间表。

uniQure 公布亨廷顿舞蹈症 AMT-130 I/II 期 36 个月数据

36 个月主要数据 readout 显示，高剂量 AMT-130 达到预设主要终点（cUHDRS）和关键次要终点（TFC），与倾向匹配的外部对照相比，疾病进展显著减缓，CSF NfL 水平低于基线。该数据支持继续与 FDA 就潜在加速批准途径进行沟通，并将 AMT-130 定位为 HD 的首个疾病修饰疗法候选药物。

uniQure 安排与 FDA 就 AMT-130 BLA 召开 A 类会议

uniQure 已安排与 FDA 召开 A 类会议，讨论 AMT-130 的 BLA 数据包，该产品是其用于亨廷顿舞蹈病的在研基因疗法。此次会议旨在探讨加速批准途径。公司将在收到正式会议纪要后提供监管更新。

uniQure：FDA表示I/II期数据不太可能支持AMT-130的BLA申请

FDA会议纪要确认，I/II期数据目前不太可能作为BLA申请的主要证据。uniQure将在2026年第一季度请求与FDA举行后续会议，讨论AMT-130亨廷顿舞蹈症项目的下一步计划。

uniQure：FDA 不再认为 I/II 期数据足以支持 AMT-130 的 BLA 申请

FDA 推翻了之前的指导意见，现在表示 I/II 期数据与外部对照相比可能不足以作为 BLA 申报的主要证据。AMT-130 计划中的 BLA 申报时间现已不明。uniQure 将寻求最终会议纪要，并与 FDA 紧急跟进讨论，以确定后续路径。