原始来源记录
重大申请已提交
uniQure：AMT-130 BLA 申报按计划于 2026 年第三季度进行；4 年数据将于 9 月公布
在与 FDA 举行 B 类会议后，uniQure 确认双方已就基于现有数据提交 AMT-130 用于亨廷顿病的加速批准 BLA 达成一致。公司仍计划于 2026 年第三季度提交 BLA，并将于 2026 年 9 月公布 I/II 期四年的随访数据。
关键事实
来源摘录
EX-99.1 2 qure-20260729xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 uniQure 公布 2026 年第二季度财务业绩并提供公司最新进展 ~ 针对亨廷顿病的 AMT-130 美国和英国监管申报按计划于 2026 年第三季度进行 ~ ~ AMT-130 I/II 期研究四年的顶线数据预计将于 2026 年 9 月公布 ~ ~ AMT-260 用于难治性内侧颞叶癫痫的 I/IIa 期试验首队列已报告数据，显示出早期生物学治疗活性信号和良好的安全性 ~ ~ 通过 2.59 亿美元的后续发行加强财务状况，将现金储备延长至 2030 年，并为 AMT-130 的预期商业化上市及持续管线投入提供资金 ~ ~ uniQure 将举办财报电话会议