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决策级顶线结果
uniQure 公布亨廷顿舞蹈症 AMT-130 I/II 期 36 个月数据
36 个月主要数据 readout 显示，高剂量 AMT-130 达到预设主要终点（cUHDRS）和关键次要终点（TFC），与倾向匹配的外部对照相比，疾病进展显著减缓，CSF NfL 水平低于基线。该数据支持继续与 FDA 就潜在加速批准途径进行沟通，并将 AMT-130 定位为 HD 的首个疾病修饰疗法候选药物。
关键事实
来源摘录
EX-99.1 2 qure-20260113xex99d1.htm EX-99.1 Sophia – 亨廷顿舞蹈症 社区倡导者 基因疗法 领导地位 2026 年 1 月 Exhibit 99.1 基因疗法领导地位 2026 年 1 月 | 2 免责声明 本演示文稿包含 1933 年《证券法》（经修订）第 27A 条和 1934 年《证券交易法》（经修订）第 21E 条所指的前瞻性陈述。除历史事实陈述外，所有陈述均为前瞻性陈述，通常以“预期”、“相信”、“可能”、“估计”、“期望”、“目标”、“打算”、“期待”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“将”、“会”及类似表述及其否定形式表示。前瞻性 st