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重大申请已提交
uniQure 计划于 2026 年第三季度提交 AMT-130 治疗亨廷顿舞蹈症的 BLA 申请
FDA 确认 3 年 I/II 期数据可作为加速批准的主要依据。公司将在提交前与 FDA 就确证性研究设计达成一致，并计划于 2026 年第三季度提交 BLA。
关键事实
来源摘录
uniQure 宣布计划提交 AMT-130 治疗亨廷顿舞蹈症的 BLA 申请 ~ I/II 期研究 3 年分析可作为 FDA 加速批准生物制品许可申请的主要依据 ~ ~ 公司计划于 2026 年第三季度提交 BLA ~ LEXINGTON, Mass. and AMSTERDAM, June 17, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- uniQure N.V. (NASDAQ: QURE)，一家致力于为有严重医疗需求患者开发转化疗法的领先基因治疗公司，今天宣布，在最近与美国食品药品监督管理局（FDA）举行的 B 类会议期间，FDA 表示 I/II 期研究的 3 年分析可作为 AMT-130 加速批准生物制品许可申请（BLA）的主要依据。