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uniQure：FDA表示I/II期数据不太可能支持AMT-130的BLA申请
FDA会议纪要确认，I/II期数据目前不太可能作为BLA申请的主要证据。uniQure将在2026年第一季度请求与FDA举行后续会议，讨论AMT-130亨廷顿舞蹈症项目的下一步计划。
关键事实
来源摘录
EX-99.1 2 qure-20251204xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 uniQure就AMT-130治疗亨廷顿舞蹈症提供监管更新 Lexington, MA and Amsterdam, the Netherlands, December 4, 2025 — uniQure N.V. (NASDAQ: QURE)，一家致力于为有严重医疗需求患者开发变革性疗法的领先基因治疗公司，今天宣布，公司收到了美国食品药品监督管理局（FDA）关于2025年10月29日举行的pre-BLA会议的最终会议纪要，该会议讨论了AMT-130的申请，这是一种用于亨廷顿舞蹈症（HD）的在研基因疗法。 在最终会议纪要中，与uniQure于2025年11月3日发布的新闻稿一致，FDA表示，提交的I/II期研究数据