原始来源记录
重大申请已提交
uniQure 计划为亨廷顿舞蹈症的 AMT-130 提交 BLA
FDA 确认 3 年 I/II 期数据可作为寻求加速批准的 BLA 的主要依据。公司计划于 2026 年第三季度提交 BLA，并在提交前必须与 FDA 就确证性研究设计达成一致。
关键事实
来源摘录
EX-99.1 2 tm2618105d1_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 uniQure 宣布 为 AMT-130 在 亨廷顿舞蹈症 中的 BLA 提交计划 ~ I/II 期研究的 3 年分析 可作为向 FDA 申请加速批准的生物制品许可申请的主要依据 ~ ~ 公司计划于 2026 年第三季度提交 BLA ~ 马萨诸塞州列克星敦 和荷兰阿姆斯特丹，2026 年 6 月 17 日 — uniQure N.V. (NASDAQ: QURE)，一家致力于为有严重医疗需求患者开发变革性疗法的领先基因治疗公司，今天宣布，在最近与美国食品药品监督管理局 (FDA) 举行的 B 类会议期间，FDA 表示 I/II 期研究的 3 年分析可作为生物制品许可申请的主要依据