AMT-130 · uniQure (QURE)

QUREuniQure

uniQure NV 是一家基因疗法公司。它为患有遗传性疾病和其他毁灭性疾病的患者开发治疗方法和平台。其产品和服务专注于血友病、亨廷顿病和心血管疾病。公司致力于与百时美施贵宝合作开发心血管疾病的基因疗法管线。其项目和管线包括：亨廷顿病、颞叶癫痫（TLE）、法布里病、肌萎缩侧索硬化症（SOD1）、B型血友病、临床试验和研究项目。