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决策级临床试验登记变更
uniQure：FDA 拒绝 AMT-130 的 I/II 期外部对照数据
FDA 表示，I/II 期数据与外部对照相比不足以支持上市申请，并强烈建议开展前瞻性、随机、双盲、假对照的 III 期研究。uniQure 计划于 2026 年第二季度申请 B 类会议，讨论 III 期设计方案，这将实质性延长监管时间表。
关键事实
来源摘录
EX-99.1 2 qure-20260302xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 uniQure 公布 2025 年财务业绩并提供近期公司更新 ~ 已与 FDA 举行 A 类会议，讨论 AMT-130 用于亨廷顿舞蹈病；公司正在评估 III 期开发方案，并计划于 2026 年第二季度申请后续 B 类会议 ~ ~ 已完成 AMT-260 在难治性内侧颞叶癫痫 I/IIa 期研究第一队列的入组，更多临床数据预计将于 2026 年上半年公布~ ~ 公布 AMT-191 在法布里病中的更新 I/II 期数据，显示 α-Gal A 酶活性呈持久、剂量依赖性增加 ~ ~ 截至 2025 年 12 月 31 日，现金、现金等价物及流动投资证券约 6.225 亿美元，预计可支持