原始来源记录
重大申请已提交
uniQure 提交 ifezuntirgene inilparvovec 治疗亨廷顿病的 BLA
uniQure 已向 FDA 提交 BLA，寻求 ifezuntirgene inilparvovec 治疗亨廷顿病的加速批准。公司还向英国 MHRA 提交了 MAA。两项申报均基于三年期 I/II 期数据显示疾病进展较外部对照组减缓。
关键事实
来源摘录
EX-99.1 2 qure-20260902xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 uniQure 宣布提交 Ifezuntirgene Inilparvovec (AMT-130) 治疗亨廷顿病的生物制品许可申请 ~ 公司同时宣布在英国提交 ifezuntirgene inilparvovec 的上市许可申请 ~ ~ 两项申请均基于 I/II 期研究三年期数据分析，ifezuntirgene inilparvovec 显示疾病进展减缓 ~ Lexington, MA and Amsterdam, the Netherlands, September 2, 2026 — uniQure N.V. (NASDAQ: QURE)，一家致力于为有严重医疗需求患者开发变革性疗法的领先基因治疗公司，今天宣布向美国食品药品监督管理局提交生物制品许可申请 (BLA)。