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重大申请已提交

Ultragenyx 完成 DTX401 在 GSDIa 的滚动 BLA 提交

Ultragenyx 已完成 DTX401（pariglasgene brecaparvovec）针对 GSDIa 向 FDA 的滚动 BLA 提交。该提交现已包含最终 CMC 模块，此前非临床和临床模块已于 2025 年 8 月提交。该申请基于 Phase 3 GlucoGene 数据，显示 52 名接受治疗的患者玉米淀粉摄入量减少、血糖维持正常以及生活质量改善。

关键事实

申报时间
2025年12月30日 21:11
事件
申请已提交
方向
积极
公司
RAREUltragenyx
资产
pariglasgene brecaparvovec
来源
SEC 8-K
可信度
有来源

来源摘录

8-K false 0001515673 0001515673 2025-12-30 2025-12-30 UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 8-K CURRENT REPORT Pursuant to Section 13 or 15(d) of the Securities Exchange Act of 1934 Date of Report (Date of earliest event reported): December 30, 2025 Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (Exact name of Registrant as Specified in Its Charter) Delaware 001-36276 27-2546083 (State or Other Jurisdiction of Incorporation) (Commission File Number) (IRS Employer Identification No.) 60 Leveroni Court Novato , California 94949 (Address of Principal Executive Offices) (Zip Code) Registrant’s Telephone Number, Including Area Code: 415 483-8800 (Former Name or Former Address, if Changed Since Last Report) Check the appropriate box below if the Form 8-K

SEC 8-K

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