pariglasgene brecaparvovec · Ultragenyx (RARE)

RAREUltragenyx

Ultragenyx Pharmaceutical Inc 是一家美国生物制药公司。公司识别、收购、开发和商业化用于治疗严重、罕见和超罕见疾病的新型产品，重点关注使人衰弱的遗传性疾病。其药物组合包括 Crysvita、Dojolvi 和 Mepsevii。Crysvita 适用于治疗 1 岁及以上成人和儿科患者的 X 连锁低磷血症 (XLH)。Mepsevii 适用于儿科和成人患者，用于治疗 VII 型多发性软骨瘤。公司业务遍及北美、拉丁美洲、欧洲、中东和非洲以及亚太地区，其大部分收入来自北美。