原始来源记录
FDA 的 Purple Book 将 BLA 125858(GENGLYCOS,pariglasgene brecaparvovec-opnr;Ultragenyx Pharmaceutical, Inc.,CBER)列为已于 2026-08-19 获批。
Ultragenyx:DTX401 PDUFA 定于 2026 年 8 月 23 日
Ultragenyx:DTX401 PDUFA日期定于2026年第三季度
Ultragenyx 完成 DTX401 在 GSDIa 的滚动 BLA 提交