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Rocket Pharmaceuticals：FDA就Danon病RP-A501关键II期试验达成一致

FDA确认关键疗效人群为12名男性患者，重新校准剂量为3.8 × 10¹³ GC/kg，前三名已接受治疗的患者计入该总数。FDA还认可12个月共同主要终点，即心肌LAMP2蛋白表达和左心室质量指数降低10%，旨在支持潜在的加速批准途径。修改方案下的入组和给药可继续进行，预计2027年年中完成给药。

Rocket Pharmaceuticals：FDA 就 Danon 病 RP-A501 的 12 例关键性 2 期试验达成一致

FDA 确认关键性疗效人群为 12 例患者，其中包括按修改方案治疗的前 3 例，并认可拟支持加速批准的 12 个月共同主要终点。FDA 还批准继续以商业级产品、重新校准的 3.8 × 10¹³ GC/kg 剂量进行入组和给药。Rocket 现已明确一条可在 2027 年年中完成关键性研究的路径。

Rocket Pharmaceuticals 以 1.8 亿美元出售 KRESLADI PRV

Rocket 将 FDA 加速批准 KRESLADI 后获得的罕见儿科疾病优先审评券变现。1.8 亿美元的非稀释性收益将公司现金储备延长至 2028 年第二季度，并用于资助其心血管基因治疗管线。

Rocket Pharmaceuticals, Inc. · FDA 许可 kresladi (marnetegragene autotemcel)

FDA 的 Purple Book 将 BLA 125806 (kresladi, marnetegragene autotemcel; Rocket Pharmaceuticals Inc, CBER) 列为已于 2026-03-26 获得许可。

Rocket Pharmaceuticals：KRESLADI PDUFA 日期定于 2026 年 3 月 28 日

FDA 已受理 KRESLADI（marnetegragene autotemcel）针对重症 LAD-I 的 BLA 重新提交，并指定 PDUFA 目标行动日期为 2026 年 3 月 28 日。该公司若获批，将有资格获得罕见儿科疾病优先审评券。这为慢病毒血液学项目确立了近期的监管里程碑。

Rocket Pharmaceuticals：KRESLADI™ PDUFA 日期定于 2026 年 3 月 28 日

FDA 已受理 KRESLADI™（marnetegragene autotemcel）BLA 的重新提交，并指定 PDUFA 目标行动日期为 2026 年 3 月 28 日。Rocket 公司若获批还有资格获得罕见儿科疾病优先审评券。公司表示该资产正按计划推进至该日期。

Rocket Pharmaceuticals：FDA接受KRESLADI BLA重新提交；PDUFA日期为2026年3月28日

FDA已接受KRESLADI（marnetegragene autotemcel）针对重症LAD-I的BLA重新提交。该机构设定的PDUFA目标行动日期为2026年3月28日。Rocket在获批后将有资格获得罕见儿科疾病优先审评凭证。

Rocket Pharmaceuticals撤回Fanconi贫血症RP-L102的BLA

Rocket于2025年10月3日自愿撤回其美国mozafancogene autotemcel（RP-L102）的BLA。此次撤回是在2025年7月决定停止新的内部投资以及此前撤回欧洲MAA之后采取的行动。该举措是战略性的，并不反映安全性或有效性问题；公司保留通过外部合作重新与监管机构接触的选项。