资产档案
mozafancogene autotemcel · Rocket Pharmaceuticals (RCKT)
- 适应症
- 范可尼贫血
- 别名
- Fanskya, Fanca-cel, RP-L102
公司
RCKTRocket Pharmaceuticals
RCKTRocket PharmaceuticalsRocket Pharmaceuticals Inc 是一家后期生物制药公司。它专注于开发基因疗法，以治疗罕见且致命的儿科疾病。该公司的管线产品包括用于达南病 (Danaon Disease) 的 RP-A501、用于范可尼贫血 (Fanconi Anemia) 的 RP-L102、用于白细胞粘附 (Leukocyte Adhesion) 的 RP-L201、用于丙酮酸激酶缺乏症 (Pyruvate Kinase Deficiency) 的 RP-L301，以及用于婴儿恶性骨硬化症 (Infantile Malig…
日历安排
此时间段内暂无安排。
时间线
最新在前。
已登记试验
| 登记编号 | 阶段 | 状态 | 主要完成日期 | 入组人数 | 研究中心 |
|---|---|---|---|---|---|
| NCT04069533 | 2 期 | 未知 | 2025年2月1日 | 7 | 2 个研究中心中 0 个位于美国 |
| NCT04248439 | 2 期 | 进行中，不再招募 | 2026年5月5日 | 5 | 2 个研究中心中 2 个位于美国 |
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