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RP-A501 · Rocket Pharmaceuticals (RCKT)

适应症
Danon病
公司RCKTRocket Pharmaceuticals

Rocket Pharmaceuticals Inc 是一家后期生物制药公司。它专注于开发基因疗法,以治疗罕见且致命的儿科疾病。该公司的管线产品包括用于达南病 (Danaon Disease) 的 RP-A501、用于范可尼贫血 (Fanconi Anemia) 的 RP-L102、用于白细胞粘附 (Leukocyte Adhesion) 的 RP-L201、用于丙酮酸激酶缺乏症 (Pyruvate Kinase Deficiency) 的 RP-L301,以及用于婴儿恶性骨硬化症 (Infantile Malig…

已登记试验

登记编号阶段状态主要完成日期入组人数研究中心
NCT060920342 期招募中2028年4月1日146 个研究中心中 3 个位于美国

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