原始来源记录
决策级临床试验登记变更
RP-A501 · NCT06092034 注册更新
primary_completion: 2028-04 → 2028-06; completion: 2032-04 → 2032-06; enrollment: 14 → 18; primary_outcomes: ['Evaluation of efficacy via primary endpoint comprised of LAMP2 myocardial tissue expression and left ventricular mass index'] → ['疗效评估：通过主要终点改善进行评估，主要终点包括 LAMP2 心肌组织表达和左心室质量指数 (LVMI)']
关键事实
- 申报时间
- 2026年10月6日 15:21
- 事件
- 临床试验登记变更
- 方向
- 中性
- 资产
- RP-A501
- 可信度
- 有来源
- pivotal N
- 12
- phase1 lvm
- 5/6 below baseline at 3-7y
- lvm reduction
- ≥10%
- lamp2 expression
- ≥Grade 1
- original dose lvm
- 3/4 achieved ≥10% reduction
- success threshold
- at least 7/12 patients meeting both co-primary endpoints
该资产的更多信息
2026年10月6日
21:15
RCKTRocket Pharmaceuticals