原始来源记录
决策级临床试验登记变更
Rocket Pharmaceuticals：FDA 就 Danon 病 RP-A501 的 12 例关键性 2 期试验达成一致
FDA 确认关键性疗效人群为 12 例患者，其中包括按修改方案治疗的前 3 例，并认可拟支持加速批准的 12 个月共同主要终点。FDA 还批准继续以商业级产品、重新校准的 3.8 × 10¹³ GC/kg 剂量进行入组和给药。Rocket 现已明确一条可在 2027 年年中完成关键性研究的路径。
关键事实
来源摘录
Rocket Pharmaceuticals 宣布 FDA 就完成 Danon 病 RP-A501 关键性 2 期试验的路径达成一致 Rocket Pharmaceuticals 宣布 FDA 就完成 Danon 病 RP-A501 关键性 2 期试验的路径达成一致 Rocket Pharmaceuticals 宣布 FDA 就完成 Danon 病 RP-A501 关键性 2 期试验的路径达成一致 FDA 确认关键性疗效人群为 12 例患者，其中包括按修改方案治疗的前 3 例 FDA 对初始安全性数据的审查支持按修改方案继续入组和给药 FDA 确认已确立的 12 个月共同主要终点，拟支持潜在加速批准 Danon 病全面项目网络研讨会定于 2026 年 10 月 6 日美国东部时间下午 4:30 举行 Rocket Pharmaceuticals, Inc.