SimianX AI LogoSimianX AI

原始来源记录

重大PDUFA 日期确定

Rocket Pharmaceuticals：KRESLADI PDUFA 日期定于 2026 年 3 月 28 日

FDA 已受理 KRESLADI（marnetegragene autotemcel）针对重症 LAD-I 的 BLA 重新提交，并指定 PDUFA 目标行动日期为 2026 年 3 月 28 日。该公司若获批，将有资格获得罕见儿科疾病优先审评券。这为慢病毒血液学项目确立了近期的监管里程碑。

关键事实

申报时间
2026年2月26日 21:21
事件
PDUFA 日期确定
方向
中性
公司
RCKTRocket Pharmaceuticals
资产
marnetegragene autotemcel
来源
SEC 8-K
可信度
有来源
日历
FDA 审批决定 (PDUFA) · 2026年3月28日 · 结果未记录

来源摘录

EX-99.1 2 ef20066645_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 Rocket Pharmaceuticals 公布 2025 年第四季度及全年财务业绩并 重点介绍近期进展 RP-A501 治疗 Danon 病的 2 期关键试验将于 2026 年上半年恢复 KRESLADI™ 治疗重症 LAD-I 的 PDUFA 日期定于 2026 年 3 月 28 日 RP-A701 治疗 BAG3 相关扩张型心肌病的 1 期研究预计将于 2026 年年中给药首例患者 现金、现金等价物及投资约 1.889 亿美元； 预计运营资金可维持至 2027 年第二季度 新泽西州克兰伯里 – 2026 年 2 月 26 日 – Rocket Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克：RCKT），一家专注于罕见疾病基因疗法的全整合晚期生物技术公司，今日报告

SEC 8-K

该资产的更多信息