IRD Opus Genetics

Opus Genetics:OPGx-BEST1 1/2期第1队列3个月顶线数据

Low-dose Cohort 1 data show 75% of evaluable patients met the FDA-aligned microperimetry endpoint and 80% had structural improvement. Cohort 2 is over-enrolled; 6-month Cohort 1 and 3-month Cohort 2 data are now expected in Q2 2027, with pivotal trial dosing slated to begin in 2027.

Opus Genetics 与 FDA 就 OPGx-LCA5 的 3 期试验设计达成一致

FDA B 类 RDEP 会议纪要确认注册性 3 期试验设计，纳入 8 名受试者，主要终点为 6 个月。企业可基于 6 个月疗效数据提交 BLA，12 个月持久性数据将在审评期间提供。3 期给药预计于 2026 年第四季度启动。

Opus Genetics研发科学论坛 2026年6月16日

Opus Genetics将于2026年6月16日举办研发科学论坛，介绍其遗传性视网膜疾病基因治疗管线进展。该活动将涵盖LCA5、BEST1、RDH12、MERTK和RHO等多个项目，由公司领导层和关键意见领袖进行演讲。

Opus Genetics：FDA为Phentolamine 0.75%老视sNDA设定2026年10月17日PDUFA日期

FDA已受理Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75%用于老视的sNDA，并指定2026年10月17日为PDUFA行动日期。该受理确立了该小分子资产的明确监管时间表。本文件未改变基因疗法管线的其他监管里程碑。

Opus Genetics：OPGx-BEST1 1/2期初步数据预计于2026年第一季度发布

该公司宣布，OPGx-BEST1 1/2期试验的首位受试者已于2025年第四季度完成给药，独立数据监查委员会（IDMC）对一个月哨兵数据的安全性审查建议在不做修改的情况下继续招募。试验的初步数据现已定于2026年第一季度发布，完整队列1的3个月结果预计于2026年年中公布。

Opus Genetics 提交 phentolamine 0.75% 用于老花眼的 sNDA

Opus Genetics 提交了 phentolamine 眼用溶液 0.75% 用于治疗老花眼的补充新药申请 (sNDA)。FDA 预计将于 2026 年底前作出监管决定。此提交为公司合作的小分子项目增添了潜在的新商业适应症。

Opus Genetics：Viatris 提交 Phentolamine 治疗老视的 sNDA

Viatris 于 2025 年 12 月 17 日向 FDA 提交了 Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75% 治疗老视的 sNDA。该申请基于 VEGA-3 3 期积极数据，确认了 VEGA-2 中观察到的疗效、安全性和持久性。目前尚未公布 PDUFA 日期或受理决定。

Opus Genetics：OPGx-LCA5的FDA RMAT会议已完成

文件显示，与FDA的B类RMAT会议已成功完成，为OPGx-LCA5的加速监管审批路径提供了可能性。公司计划将正在进行的试验推进至具有适应性设计的3期部分，并预计在2026年下半年开始给药，顶线数据预计约在一年后公布。

Opus Genetics 公布 OPGx-LCA5 1/2 期试验的积极儿科数据

该新闻稿公布了正在进行的 OPGx-LCA5 1/2 期试验中积极的三个月儿科数据，显示在基线视力严重丧失的青少年中，视力敏锐度、视网膜敏感性和移动测试均有临床意义上的改善。成人中持续至 18 个月的持久反应也得到确认。公司预计将于 2025 年第四季度与 FDA 召开会议，讨论 LCA5 项目的后续步骤。