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Opus Genetics 公布 OPGx-LCA5 1/2 期试验的积极儿科数据
该新闻稿公布了正在进行的 OPGx-LCA5 1/2 期试验中积极的三个月儿科数据，显示在基线视力严重丧失的青少年中，视力敏锐度、视网膜敏感性和移动测试均有临床意义上的改善。成人中持续至 18 个月的持久反应也得到确认。公司预计将于 2025 年第四季度与 FDA 召开会议，讨论 LCA5 项目的后续步骤。
关键事实
- 申报时间
- 2025年9月30日 11:24
- 事件
- 顶线结果
- 方向
- 积极
- 来源
- SEC 8-K
- 可信度
- 有来源
- 参与者
- 共6例（3例成人，3例儿童）
- FST改善
- >1 log单位视锥敏感度
- 成人持久性
- 18个月
- 儿科VA最大值
- 0.7 logMAR
- 儿童VA改善
- 组平均0.3 logMAR
来源摘录
EX-99.1 2 ef20056246_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 Opus Genetics 公布 OPGx-LCA5 1/2 期试验在 5 型 Leber 先天性黑蒙（LCA5）中的积极儿科数据 - 儿科受试者显示出锥细胞介导视力的显著改善；治疗耐受性良好，无眼部严重不良事件或剂量限制性毒性 - 成人受试者中观察到持续至 18 个月的持久反应 - 预计 2025 年第四季度与 FDA 召开会议 - 管理层将于今日美国东部时间上午 8:30 主持电话会议和网络直播 Research Triangle Park, N.C. – 2025 年 9 月 30 日 - Opus Genetics, Inc. (Nasdaq: IRD)，一家临床阶段生物制药公司，正在开发用于治疗遗传性视网膜疾病（IRDs）的基因疗法以及用于其他眼科疾病的小分子疗法