NGNE Neurogene

Neurogene 公布 NGN-401 在 Rett 综合征中的 1/2 期积极数据

该 8-K 文件披露 Neurogene 发布了其 NGN-401 基因疗法在 Rett 综合征女性患者中的 1/2 期试验更新积极临床数据。公司同日还举办了电话会议，并发布了企业演示材料。备案文件中未提及未来的监管里程碑日期。

Neurogene 2026年6月企业演示：NGN-401里程碑

演示文稿指出，所有10名参与者的12+个月1/2期数据将于2026年年中公布，Embolden注册试验已完成25名参与者的给药。还指出，PPQ活动计划于2026年年中开始，Embolden的顶线数据预计于2027年下半年公布。

Neurogene：Embolden 注册试验100%入组；给药完成于2026年第二季度

公司演示文稿显示，NGN-401用于Rett综合征的Embolden注册试验已100%入组，超过50%的受试者已完成给药。公司目前预计单一注册试验的给药完成时间为2026年第二季度，并将于2026年年中公布全部10名受试者的12个月以上1/2期数据。

Neurogene NGN-401 获得 FDA 突破性疗法认定

NGN-401 是 Neurogene 公司针对 Rett 综合征的在研基因疗法，已获得 FDA 突破性疗法认定。该认定将为该项目提供加速监管审查和更多 FDA 互动机会。该认定于 2026 年 2 月 26 日发布的新闻稿中宣布，并附于 8-K 文件。