资产档案
NGN-401 · Neurogene (NGNE)
- 适应症
- 雷特综合征
公司
NGNENeurogene
NGNENeurogeneNeurogene Inc是一家临床阶段的生物技术公司，致力于通过利用其专有的基因调控技术EXACT（Expression Attenuation via Construct Tuning）来克服神经系统疾病的局限性，将其转化为可治疗的疾病。它正在建立一个差异化的基因疗法产品组合，用于治疗具有高未满足需求的罕见神经系统疾病。公司产品管线中的候选药物包括NGN-401，该药物正利用其EXACT平台开发用于治疗雷特综合征，以及NGN-101，一种非EXACT的常规基因疗法开发候选药物，用于治疗CLN5巴滕病，旨在递送C…
日历安排
时间线
最新在前。
已登记试验
| 登记编号 | 阶段 | 状态 | 主要完成日期 | 入组人数 | 研究中心 |
|---|---|---|---|---|---|
| NCT05898620 | 3 期 | 进行中，不再招募 | 2029年12月1日 | 33 | 16 个研究中心中 13 个位于美国 |