原始出處紀錄
決策級主要結果 (Topline)
Arcturus 報告 ARCT-810 治療 OTC 缺乏症的正面第 2 期中期數據
Arcturus 宣布 ARCT-810 治療 OTC 缺乏症的鼓舞人心的第 2 期中期結果，顯示其通常安全且耐受性良好，同時將空腹氨和穀胺醯胺水平降低或維持在正常範圍內。該公司還計劃在獲得 FDA 良好回饋後，於 2026 年底前將新一代候選藥物 ARCT-2601（使用 LUNAR 2.0）整合到正在進行的第 2 期研究中。
關鍵事實
來源摘錄
Arcturus Therapeutics 宣布 OTC 缺乏症第 2 期中期結果，並推出 LUNAR 2.0(TM) 新一代 mRNA 遞送平台 Arcturus Therapeutics 宣布 OTC 缺乏症第 2 期中期結果，並推出 LUNAR 2.0(TM) 新一代 mRNA 遞送平台 Arcturus Therapeutics 宣布 OTC 缺乏症第 2 期中期結果，並推出 LUNAR 2.0™ 新一代 mRNA 遞送平台 ARCT-810 通常安全且耐受性良好，在正在進行的第 2 期研究中展現對關鍵尿素循環生物標記物的鼓舞人心的活性 LUNAR 2.0™ 在多項非人類靈長類動物研究中產生超過 30 倍更高的蛋白質表現 – 開啟新的治療機會 ARCT-2601，一種使用 LUNAR 2.0™ 的 OTC 缺乏症治療候選藥物，將於 2026 年底前整合到正在進行的研究中