原始出處紀錄
決策級主要結果 (Topline)
PepGen 公布 PGN-EDODM1 在 DM1 中的 5 mg/kg MAD 頂線數據
第 2 期 FREEDOM2 MAD 研究的最低劑量組（5 mg/kg）顯示出良好的安全性及適度的剪接校正（7.3% 對照 6.8% 安慰劑），經離群值調整後平均值為 22.9%。公司仍按計畫於 2026 年下半年公布 10 mg/kg 組數據。
關鍵事實
- 申報時間
- 2026年3月30日 下午08:05
- 事件
- 主要結果 (Topline)
- 方向
- 中性
- 來源
- 公司新聞稿
- 可信度
- 有出處
- 安全性
- 無嚴重不良事件，所有治療中出現的不良事件均為輕度或中度
- 剪接校正
- 治療組 7.3% 對照 安慰劑組 6.8%
- 肌肉濃度
- 158 ng/g
- 排除離群值後的剪接校正
- 22.9%（n=5）
來源摘錄
PepGen 宣布正在進行的第 2 期 FREEDOM2 研究最低劑量（5 mg/kg）MAD 組的頂線結果，顯示出良好的安全性、剪接及 vHOT 數據 PepGen 宣布正在進行的第 2 期 FREEDOM2 研究最低劑量（5 mg/kg）MAD 組的頂線結果，顯示出良好的安全性、剪接及 vHOT 數據 PepGen 宣布正在進行的第 2 期 FREEDOM2 研究最低劑量（5 mg/kg）MAD 組的頂線結果，顯示出良好的安全性、剪接及 vHOT 數據 – PGN-EDODM1 整體耐受性良好，所有不良事件均為輕度或中度，且無嚴重不良事件報告 – – PGN-EDODM1 組（n=6）平均剪接校正為 7.3%，安慰劑組（n=2）為 6.8%；排除一名離群值患者後，治療組平均剪接校正