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決策級主要結果 (Topline)
SLDB：INSPIRE DUCHENNE 期中數據；FDA 會議預計 2026 年上半年舉行
8-K 報告顯示，23 名受試者的 Phase 1/2 期中數據正面，平均微肌營養不良蛋白表現達 58%，且與 DAPC 恢復及肌肉保護生物標記呈強相關。公司已將原定 FDA 會議提前至 2026 年上半年，討論潛在註冊途徑（含加速核准），屆時將完成 30 名受試者給藥，並啟動 IMPACT DUCHENNE 美國境外 Phase 3 試驗。
關鍵事實
來源摘錄
EX-99.1 2 d87050dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Solid Biosciences 公布 2025 年第三季財務結果，並提供 INSPIRE DUCHENNE 臨床試驗進度及預計法規討論更新 - 杜興氏肌肉萎縮症 (SGT-003)：截至 2025 年 10 月 31 日，INSPIRE DUCHENNE 試驗已有 23 名受試者完成給藥；Solid 預計 2026 年初完成共 30 名受試者給藥，隨後於 2026 年上半年與 FDA 討論潛在註冊途徑 - - SGT-003 在僅使用類固醇預防性免疫調節方案下耐受性普遍良好；心臟安全監測持續顯示心臟損傷降低及心臟功能正常化早期訊號 - - 10 名接受治療受試者（年齡 5-10 歲）的第 90 天活檢數據顯示，所有受試者