Wave Life SciencesWVE

WAVE Life Sciences Ltd 是一家臨床階段的生物技術公司，專注於解鎖 RNA 藥物（亦稱為寡核苷酸）的廣泛潛力，透過靶向核糖核酸 (RNA) 來轉變人類健康。其 RNA 藥物平台 PRISM 結合了多種模式、化學創新以及對人類遺傳學的深入見解，以實現治療罕見和常見疾病的科學突破。其 RNA 靶向模式工具組包括 RNA 編輯、反義沉默和 RNA 干擾，為設計和可持續遞送能夠最佳解決疾病生物學的候選藥物提供了能力。其計畫針對罕見和常見疾病，包括 α1 抗胰蛋白酶缺乏症、肥胖症、杜氏肌營養不良症和亨丁頓氏舞蹈症。