Alnylam berichtet positive Phase-1b-Daten für Brezosiran bei der Huntington-Krankheit

Erste Phase-1b-Ergebnisse für Brezosiran (ALN-HTT02) zeigten eine mittlere Reduktion des mutierten Huntingtins im Liquor von 60-64 % im Monat 3 (bis zu 83 % individuell) mit ermutigender Sicherheit und Potenzial für eine zweimal jährliche Dosierung. Alnylam plant, eine placebokontrollierte pivotal-Studie im Jahr 2027 zu initiieren, vorbehaltlich der regulatorischen Abstimmung. Die Daten wurden auf dem EHDN-Kongress präsentiert und werden am 26. Oktober 2026 bei einem RNAi-Roundtable diskutiert.

Kernfakten

Eingereicht: 23. Okt. 2026, 07:45
Ereignis: Topline-Ergebnisse
Richtung: Positiv
Unternehmen: ALNYAlnylam
Asset: brezosiran
Quelle: Unternehmensmitteilung
Belegstatus: Belegt
Reduktion des mutierten Huntingtins im Liquor: 60-64 % Mittelwert (bis zu 83 % individuell) im Monat 3

Auszug aus der Quelle

Alnylam gibt positive erste Phase-1b-Daten für Brezosiran (ALN-HTT02) bekannt, die eine tiefe und anhaltende Senkung von Huntingtin bei der Huntington-Krankheit zeigen Alnylam gibt positive erste Phase-1b-Daten für Brezosiran (ALN-HTT02) bekannt, die eine tiefe und anhaltende Senkung von Huntingtin bei der Huntington-Krankheit zeigen Alnylam gibt positive erste Phase-1b-Daten für Brezosiran (ALN-HTT02) bekannt, die eine tiefe und anhaltende Senkung von Huntingtin bei der Huntington-Krankheit zeigen - Erste Phase-1b-Ergebnisse zeigen eine mittlere Reduktion des mutierten Huntingtins im Liquor von 60 bis 64 % im Monat 3 mit einer individuellen Reduktion von bis zu 83 % sowie ermutigende Sicherheit und Verträglichkeit mit Potenzial für eine zweimal jährliche Dosierung - - Einzigartiger Zi

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