FulcrumFULC

Fulcrum Therapeutics Inc एक क्लिनिकल-स्टेज बायोफार्मास्युटिकल कंपनी है जो आनुवंशिक रूप से परिभाषित दुर्लभ बीमारियों के लिए छोटे अणुओं के विकास पर केंद्रित है। इसका उत्पाद उम्मीदवार, Pociredir, एक मौखिक छोटा अणु है जिसे भ्रूण हीमोग्लोबिन (HbF) को प्रेरित करने के लिए डिज़ाइन किया गया है और यह सिकल सेल रोग (SCD) के लिए क्लिनिकल विकास में है। कंपनी ने SCD वाले वयस्कों में pociredir का मूल्यांकन करने वाले चरण 1b PIONEER परीक्षण में खुराक पूरी की और नैदानिक डेटा की सूचना दी, जिसमें चिकित्सकीय रूप से प्रासंगिक HbF प्रेरण और हेमोलिसिस और एनीमिया के मार्करों में सुधार दिखाया गया। कंपनी ने दुर्लभ आनुवंशिक रोगों के मूल कारणों को लक्षित करने वाले क्लिनिकल-स्टेज और प्री-क्लिनिकल कार्यक्रमों की एक पाइपलाइन भी तैयार की है।