IntelliaNTLA

इंटेलिया थेराप्यूटिक्स एक जीन-एडिटिंग कंपनी है जो क्रिस्पर/कैस9-आधारित थेराप्यूटिक्स के विकास पर केंद्रित है। क्रिस्पर/कैस9 का मतलब क्लस्टर्ड रेगुलरली इंटरस्पेस्ड शॉर्ट पैलिंड्रोमिक रिपीट (क्रिस्पर)/क्रिस्पर-एसोसिएटेड प्रोटीन 9 (कैस9) है, जो जीनोमिक डीएनए के विशिष्ट अनुक्रमों को सटीक रूप से बदलने के लिए एक क्रांतिकारी तकनीक है। इंटेलिया आनुवंशिक रूप से परिभाषित रोगों के इलाज के लिए इस तकनीक का उपयोग करने पर केंद्रित है। यह इन विवो और एक्स विवो थेरेपी का उपयोग करके कई जीन एडिटिंग दृष्टिकोणों का मूल्यांकन कर रही है ताकि उच्च अपूर्ण चिकित्सा आवश्यकताओं वाले रोगों, जिनमें एटीटीआर एमाइलॉइडोसिस, हेरेडिटरी एंजियोएडेमा, सिकल सेल रोग और इम्यूनो-ऑन्कोलॉजी शामिल हैं, को संबोधित किया जा सके। इंटेलिया ने अपनी पाइपलाइन को आगे बढ़ाने के लिए कई कंपनियों के साथ सहयोग किया है, जिसमें नैरो-मोट (narrow-moat) रीजेनरॉन (Regeneron) और वाइड-मोट (wide-moat) नोवार्टिस (Novartis) शामिल हैं।