Prime MedicinePRME

प्राइम मेडिसिन इंक एक बायोटेक्नोलॉजी कंपनी है जो आनुवंशिक विकारों, अधिग्रहित सेलुलर डिसफंक्शन, या विनियमित जीन अभिव्यक्ति से प्रेरित बीमारियों वाले रोगियों के लिए स्थायी, और संभावित रूप से उपचारात्मक, उपचार विकल्प प्रदान करने के लिए डिज़ाइन किए गए आनुवंशिक दवाओं के एक नए वर्ग को विकसित करने पर केंद्रित है। विल्सन रोग के लिए इसका कार्यक्रम, PM577, शुरू में ATP7B जीन में H1069Q उत्परिवर्तन को ठीक करने के लिए डिज़ाइन किया गया है और यह पशु मॉडल में लक्षित सुधार और तांबे के होमियोस्टेसिस की बहाली दिखाने वाले प्रीक्लिनिकल डेटा द्वारा समर्थित है। इसके अतिरिक्त, PM647 को अल्फा-1 एंटीट्रिप्सिन की कमी, या AATD, के लिए विकसित किया जा रहा है, जो एक और यकृत-लक्षित बीमारी है जिसमें महत्वपूर्ण अपूर्ण आवश्यकता है।