REGENXBIORGNX

Regenxbio Inc एक क्लिनिकल-स्टेज बायोटेक्नोलॉजी कंपनी है जो जीन थेरेपी उपचारों के विकास पर केंद्रित है। इसके उत्पाद उम्मीदवार आनुवंशिक दोषों को दूर करने या चिकित्सीय प्रोटीन के उत्पादन को सक्षम करने के लिए कोशिकाओं तक जीन पहुंचाने के लिए डिज़ाइन किए गए हैं। कंपनी एडिनो-एसोसिएटेड वायरस (AAV) वैक्टर पर आधारित अपने NAV टेक्नोलॉजी प्लेटफॉर्म का उपयोग करके जांचाधीन जीन थेरेपी उपचारों की एक पाइपलाइन विकसित कर रही है। इसके आंतरिक अनुसंधान और विकास कार्यक्रम रेटिनल, न्यूरोमस्कुलर और न्यूरोडीजेनेरेटिव रोगों के उपचार पर केंद्रित हैं।