Gain TherapeuticsGANX

गेन थेराप्यूटिक्स इंक एक क्लिनिकल-स्टेज बायोटेक्नोलॉजी कंपनी है जो केंद्रीय तंत्रिका तंत्र (सीएनएस) विकारों, लाइसोसोमल स्टोरेज विकारों (एलएसडी), चयापचय विकारों और अन्य बीमारियों सहित कई चिकित्सीय क्षेत्रों में रोगों के इलाज के लिए नवीन छोटे-अणु उपचार विकसित कर रही है, जिन्हें प्रोटीन डिग्रेडेशन के माध्यम से लक्षित किया जा सकता है, जैसे कि ऑन्कोलॉजी। कंपनी के क्लिनिकल-स्टेज उत्पाद उम्मीदवार, जीटी-02287, को जीबीए1 म्यूटेशन के साथ और उसके बिना पार्किंसंस रोग के उपचार के लिए विकसित किया जा रहा है। कंपनी ने क्रियाविधि के प्रमाण प्रदान करने वाला एक व्यापक प्रीक्लिनिकल डेटा पैकेज तैयार किया है।